第十六条 药物临床前研究应当执行有关管理规定，其中安全性评价研究必须执行《药物非临床研究质量管理规范》。
第十七条 从事药物研究开发的机构必须具有与试验研究项目相适应的人员、场地、设备、仪器和管理制度；所用试验动物、试剂和原材料应当符合国家有关规定和要求，并应当保证所有试验数据和资料的真实性。
第十八条 单独申请注册药物制剂的，研究用原料药必须具有药品批准文号、《进口药品注册证》或者《医药产品注册证》，该原料药必须通过合法的途径获得。研究用原料药不具有药品批准文号、《进口药品注册证》或者《医药产品注册证》的，必须经国家食品药品监督管理局批准。
第十九条 申请人委托其他机构进行药物研究或者进行单项试验、检测、样品的试制、生产等的，应当与被委托方签订合同。申请人应当对申报资料中的药物研究数据的真实性负责。
第二十条 药品注册申报资料中有境外药物研究机构提供的药物试验研究资料的，必须附有境外药物研究机构出具的其所提供资料的项目、页码的情况说明和证明该机构已在境外合法登记的经公证的证明文件，并经国家食品药品监督管理局认可后，方可作为药品注册申请的申报资料。国家食品药品监督管理局根据审查需要组织进行现场核查。
第二十一条 国家食品药品监督管理局和省、自治区、直辖市（食品）药品监督管理部门根据需要对研究情况进行核查时，可以要求申请人或者承担试验的药物研究机构按照其申报资料的项目、方法和数据进行重复试验，并组织对试验过程进行现场核查；也可以委托药品检验所或者其他药物研究机构进行重复试验。
第二十二条 药物临床前研究应当参照国家食品药品监督管理局发布的有关技术指导原则进行。申请人采用其他评价方法和技术进行试验的，应当提交证明其科学性的资料。
第四章 药物的临床试验
第一节 基本要求
第二十三条 药物的临床试验（包括生物等效性试验），必须经过国家食品药品监督管理局批准；必须执行《药物临床试验质量管理规范》。
第二十四条 申请新药注册，应当进行临床试验。
临床试验分为I、II、III、IV期。新药在批准上市前，应当进行I、II、III期临床试验。经批准后，有些情况下可仅进行II期和III期临床试验或者仅进行III期临床试验。
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。
III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。
IV期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
第二十五条 申请已有国家标准的药品注册，一般不需要进行临床试验；需要进行临床试验的，化学药品一般进行生物等效性试验；需要用工艺和标准控制药品质量的药品，应当进行临床试验。在补充申请中，已上市药品生产工艺等有重大变化或者中药增加新的功能主治的，应当进行临床试验。
生物等效性试验，是指用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。
第二十六条 药物临床试验的受试例数应当符合临床试验的目的和相关统计学的要求，并且不得少于本办法所规定的最低临床试验病例数。罕见病、特殊病种及其他情况，要求减少临床试验病例数或者免做临床试验的，必须经国家食品药品监督管理局审查批准。
第二十七条 在菌毒种选种阶段制备的疫苗或者其他特殊药物，确无合适的动物模型且试验室无法评价其疗效的，在保证受试者安全的前提下，可以向国家食品药品监督管理局申请进行临床试验。
第二节 实施前的要求
第二十八条 药物临床试验批准后，申请人应当从具有药物临床试验资格的机构中，选择承担药物临床试验的机构，商定临床试验的负责单位、主要研究者及临床试验参加单位。
第二十九条 申请人应当与选定的临床试验负责单位和参加单位签订临床试验合同，提供研究者手册，参照有关技术指导原则与研究者共同设计和完善临床试验方案。
临床试验方案应当提请临床试验机构伦理委员会进行审查。
第三十条 申请人应当向选定的临床试验单位免费提供临床试验用药物和对照用药品（IV期临床试验除外），并附样品检验报告书；临床试验所需要的费用由申请人承担。
第三十一条 临床试验用药物应当在符合《药品生产质量管理规范》的车间制备。制备过程应当严格执行《药品生产质量管理规范》的要求。
国家食品药品监督管理局或者省、自治区、直辖市（食品）药品监督管理部门可以根据审查需要进行现场核查。
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